Artrite dei bambini: nuovo trattamento biologico offre concreta possibilità di guarigione

Un nuovo trattamento biologico offre una concreta possibilità di guarigione anche nelle forme più gravi
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Roma, 20 dicembre 2012

Rapido e significativo miglioramento fino al raggiungimento della remissione nella metà dei bambini. E' uno dei sorprendenti risultati emersi da uno studio clinico mondiale nei bambini ammalati di artrite idiopatica giovanile sistemica; risultati, che per la loro rilevanza, sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine.

Il nuovo trattamento si basa sull'uso dell'anticorpo monoclonale tocilizumab, che inibisce l'attività di interleuchina-6, la molecola dell'infiammazione che è prodotta in grande eccesso nei bambini con l'artrite idiopatica giovanile sistemica.

Potrebbe stupire che i bambini abbiano artrite. Nella realtà dei fatti, esistono malattie con artrite cronica (infiammazione duratura delle articolazioni) anche nei bambini. L'artrite idiopatica giovanile sistemica è la forma più grave di artrite cronica in età pediatrica; nella maggior parte dei bambini esordisce tra i 2 e i 6 anni di età. E' caratterizzata da febbre elevata quotidiana, eruzioni cutanee e dolori articolari che costringono il bambino a letto. Nella metà dei casi i sintomi e, in particolare, l'artrite possono durare anni, anche fino all'età adulta. Maggiore è la durata nel tempo della malattia, maggiori sono le deformità articolari che impediscono progressivamente ai bambini di correre o di giocare e possono poi determinare handicap funzionale grave fino a rendere necessario il ricorso alla sedia a rotelle.

Lo studio clinico con tocilizumab arriva dopo anni di ricerca focalizzata sullo studio di interleuchina-6 e del suo ruolo in questa malattia. Queste ricerche sono state condotte dal dottor Fabrizio De Benedetti, Responsabile del Reparto di Reumatologia e del Laboratorio di Ricerca di Reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Il professor Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell'Ospedale, commenta "I risultati di questo studio costituiscono un perfetto esempio del valore della ricerca traslazionale: per risolvere un problema clinico al letto del bambino, il medico si rivolge alla ricerca di laboratorio per fornire una risposta e formulare un'ipotesi; il medico stesso poi torna al letto del bambino per valutare la efficacia della soluzione".

Lo studio clinico mondiale, ideato e condotto sotto la leadership del dottor De Benedetti dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, grazie al coordinamento di due reti internazionali, PRINTO (Pediatric Rheumatology International Trial  Organization, Genova, Italia) e PRCSG (Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group, Cincinnati, Ohio), coinvolge 42 Centri di Reumatologia Pediatrica di 17 paesi di 4 continenti. "I risultati dello studio, confermando anni di ricerche, – dice il dottor De Benedetti - mettono a disposizione dei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica una terapia molto efficace; questo permette anche di ridurre drasticamente o addirittura sospendere in più della metà dei bambini il trattamento con cortisone".

I cortisonici ad alte dosi hanno rappresentato fino ad oggi il trattamento più utilizzato, seppur con gravi effetti collaterali, anche a lungo termine, fra i quali obesità, diabete, arresto della crescita staturale e osteoporosi. Come per tutti gli anticorpi monoclonali, questo nuovo trattamento deve essere somministrato in centri altamente specializzati.

Per la evidente efficacia di tocilizumab - dimostrata nel corso dello studio - nel ridurre i segni (artrite) e i sintomi (ad esempio la febbre quotidiana) della malattia, sia la European Medicines Agency (EMA) sia la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti hanno dato il via libera in tempi rapidi all'uso del farmaco per la cura dei bambini affetti da questa grave malattia rara. Conclude il dottor De Benedetti "E' evidente che l'efficacia mostrata da questi nuovi trattamenti avrà un impatto straordinario sul futuro di questi bambini".

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