Cell Factory XellBioGene: l'officina farmaceutica del Bambino Gesù

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La Cell Factory XellBioGene - 1.200 mq di superficie con 13 locali asettici – nasce dalla collaborazione tra Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Policlinico Universitario Agostino Gemelli finalizzata allo sviluppo, produzione e rilascio di nuove terapie in ambito clinico per malattie per le quali non esiste ancora una cura certa, tra cui leucemie, tumori solidi e malattie rare.

I farmaci biologici sviluppati dalla Cell Factory saranno impiegati sia nella sperimentazione clinica di terapie avanzate (genica, cellulare, ingegneria tissutale, produzione di vettori virali e anticorpi) sia nelle terapie consolidate in ambito oncoematologico. Queste attività verranno svolte sia per gli ospedali fondatori che per enti di ricerca, aziende farmaceutiche, ospedali e charity. Una struttura unica nel Centro-Sud Italia e tra le più grandi d'Europa.

Nel 2014 sono state avviate le procedure per l'accreditamento da parte dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la produzione e il rilascio di prodotti medicinali biotecnologici. Sono già partite le attività per le terapie consolidate per il trattamento dei tumori del sangue come le leucemie, mentre nel primo trimestre del 2015 è previsto l'avvio delle attività a supporto delle sperimentazioni cliniche di terapie avanzate. La sperimentazione sull'uomo delle terapie basate sulle cellule staminali e sui vettori virali richiede che i laboratori operino in conformità alle Good Manufacturing Practices (GMPs).

In particolare, le attività di produzione e le analisi che saranno sviluppate comprendono: linee cellulari (PCS, MCB, WCB); vettori (retrovirus, lentivirus, adenovirus, ecc.); prodotti di terapia cellulare; prodotti di terapia genica; prodotti di ingegneria tissutale; prodotti cellulari minimamente manipolati; reagenti critici (anticorpi monoclonali, citochine, ecc.); analisi (test di sterilità, LAL, micoplasma, conte batteriche, cariotipo, conte cellulari, analisi citofluorimetrica, ecc.). I laboratori destinati al Controllo della Qualità svolgeranno analisi in grado di garantire la qualità delle materie prime, degli intermedi e dei prodotti finiti, e metteranno a punto metodi analitici per test di sicurezza, caratterizzazione, funzionalità, identità. La conformità ai requisiti GMP e il rispetto delle richieste regolatorie di tutti i processi e di tutte le attività saranno costantemente monitorate e verificate dalla presenza delle unità di Regulatory Affairs e Quality Assurance.

Saranno sviluppate prioritariamente le terapie cellulari basate su prodotti medicinali costituiti da cellule stromali mesenchimali per il trattamento di alcune patologie, come la malattia da trapianto contro l'ospite, le malattie infiammatorie croniche dell'intestino, il rigetto da trapianto d'organo. La cell factory, inoltre, focalizzerà la propria attività sulla produzione di cellule geneticamente modificate con recettore chimerico per GD2, da destinare al trattamento del neuroblastoma refrattario o ad alto rischio; cellule T linfocitarie specifiche per patogeni, da utilizzare nel trattamento dell'infezione da Adenovirus, da virus di Ebstein Bar, da Citomegalovirus, da Aspergillo; cellule geneticamente modificate con il recettore chimerico CD19, per il trattamento delle leucemie linfatiche acute ed i linfomi non-Hodgkin; cellule T linfocitarie specifiche per gli antigeni preferenzialmente espressi sulle cellule tumorali, per il trattamento delle leucemie acute.