Propranololo: terapia dell'emangioma

Si tratta di un betabloccante frequentemente utilizzato come farmaco antipertensivo anche in ambiente pediatrico
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19 gennaio 2017

CHE COSA È L'EMANGIOMA?

L'emangioma è una particolare anomalia vascolare caratterizzata da una comparsa precoce (prime settimane di vita o talora congenito), rapida crescita nei primi mesi di vita e stabilizzazione verso la fine del primo anno per passare poi ad una lenta regressione della durata di 7-8 anni. Si tratta di una neoformazione benigna molto frequente, che si riscontra nel 10% dei bambini a termine e nel 20% dei prematuri. In alcuni casi a causa della localizzazione o delle dimensioni o del numero delle lesioni o per evitare problemi psicologici, non è possibile aspettare la regressione spontanea ed è necessario un trattamento medico. Al momento il trattamento standard, però, è a base di cortisone ad alte dosi e può essere gravato da numerosi e frequenti effetti collaterali.
 

L'EFFICACIA DEL PROPRANOLOLO

Nel Giugno del 2008 La Dott.ssa Cristine Leaute Labreze dell'università di Bordeaux ha pubblicato il primo articolo sull'efficacia di una farmaco ampiamente utilizzato in cardiologia, il propranololo, sugli emangiomi. Infatti si tratta di un betabloccante frequentemente utilizzato come farmaco antipertensivo anche in ambiente pediatrico.

L'U.O. di Dermatologia, in contatto con i colleghi di Bordeaux da molti anni, e forte dei cotinui scambi culturali con i colleghi francesi, ha utilizzato questo farmaco già dal 2009 ad uso compassionevole sottoponendo volta per volta i casi al comitato etico. Infatti trattandosi di una nuova indicazione di un vecchio farmaco non può essere prescritto direttamente poiché impiegato off-label.

Le pubblicazioni successive hanno confermato l'efficacia del farmaco negli emangiomi del lattante ed anche nei casi con localizzazioni multiple dimostrando un'ottima tollerabilità ed un'efficacia più rapida della terapia steroidea. Tra gli effetti collaterali possibili sono segnalati fondamentalmente l'asma, l'ipoglicemia, la riduzione della frequenza cardiaca e della pressione arteriosa, ma raramente sono di intensità tale da indurre alla sospensione del farmaco.

Dal gennaio del 2010 l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha iniziato uno studio pilota, monocentrico condotto dalla U.O. di Dermatologia ed in collaborazione con la U.O.di cardiologia per la valutazione dell'efficacia e sicurezza del propranololo nel trattamento dell'emangioma infantile. Lo studio è stato approvato da parte del comitato etico. I pazienti, valutati i criteri di inclusione e di esclusione, sottoposti ad adeguato vengono valutati dal cardiologo, il quale decide quali accertamenti effettuare oltre all'ECG, prima di iniziare il trattamento con propranololo. Il farmaco viene somministrato per circa 6 mesi mentre vengono effettuati controlli dermatologici e cardiologici. 

Complessivamente sono già in trattamento con propranololo già 10 pazienti (febbraio 2010) ed anche i nostri risultati preliminari sono molto incoraggianti, in particolare per la rapidità di azione del farmaco rispetto al cortisone e per l'assenza per il momento di effetti collaterali significativi.


in collaborazione con:
Bambino Gesù Istituto per la Salute