Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari

Responsabile: Prof. Franco Locatelli ad interim


Sede: Roma Gianicolo (Pad. Sant'Onofrio – 1° e 2° piano)
Day Hospital: Roma Gianicolo (Padiglione Giovanni Paolo II piani -1° e 3°)

mail: pietro.merli@opbg.net

Tel. (+39) 06.6859.2739 / 2406 / 2623 (reparto)
Tel. (+39) 06.6859.3098 (DH)

Fax. (+39) 06.6859.2292

Ogni anno nel nostro Centro vengono effettuati circa 140-150 trapianti, di cui 120-130 allogenici (primo centro trapianti italiano ed europeo).

 

Vengono utilizzati sia i donatori familiari HLA identici che donatori volontari HLA-compatibili da registro, così come le cellule staminali da unità di sangue cordonale.

 

Inoltre, eseguiamo trapianti da donatori familiari HLA-parzialmente compatibili (per esempio i genitori).

 

Oltre a pazienti affetti da leucemia acuta, nel nostro centro vengono sottoposti a trapianto pazienti affetti da malattie genetiche, tra cui le immunodeficienze e le talassemie.

 

Dal 2017 è inoltre in atto un programma di terapia genica delle talassemie

 

Come si accede

È permesso ad una sola persona di rimanere 24 ore su 24 accanto al bambino ricoverato. Il secondo genitore può accedere per 3 ore nel pomeriggio, dalle 14 alle 17.

 

Nell'interesse dei piccoli pazienti, non è consentito l'ingresso ai visitatori. Il colloquio con i sanitari è possibile in ogni momento della giornata.

 

Come si prenota

E' sufficiente inviare una mail ad uno degli indirizzi sopra riportati, oppure chiamare ai numeri telefonici indicati

Trapianto da donatore famigliare HLA-parzialmente compatibile

Poche altre terapie hanno così profondamente inciso come il trapianto di cellule staminali emopoietiche sulla storia naturale di molte patologie. Non vi è dubbio, infatti, che il trapianto abbia modificato le prospettive di sopravvivenza di pazienti affetti da malattie altrimenti fatali (quali ad esempio le leucemie acute) e cambiato profondamente la storia naturale di alcune patologie, tra cui la Talassemia Maior e l'anemia a cellule falciformi. Queste ultime, infatti, pur non essendo gravate da prognosi sfavorevole nel breve termine, comportano per i malati importanti morbilità incidendo negativamente sulla loro qualità di vita. Si può, quindi, definire il trapianto di cellule staminali emopoietiche come una vera e propria rivoluzione terapeutica, molto spesso ‘salvavita' che, incominciata diversi anni orsono (nel 1968 vennero descritti in due bambini affetti da immunodeficienze congenite i primi trapianti coronati da successo) e progressivamente raffinatasi nel corso degli anni grazie a tutta una serie di innovative scoperte nel campo dell'immunologia, dell'istocompatibilità e dell'infettivologia, non ha ancora compiuto tutto il suo percorso.

 

Per molti anni, l'unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Tuttavia, la possibilità che due germani siano identici tra loro è solamente del 25%. Al fine di ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo che arruolano ormai più di 30 milioni di donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, che rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo. A dispetto di questi numeri, esiste un 30-40% di pazienti che non trovano un donatore idoneo o che hanno un'urgenza di essere avviati al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell'ambito familiare (circa 3-4 mesi). 

 

Con lo scopo di rispondere a questa ‘urgenza' terapeutica, negli ultimi 20 anni si è molto investito nella ricerca di fonti ‘alternative' di cellule staminali emopoietiche e, in particolare, nell'impiego di un donatore familiare parzialmente compatibile (come per esempio i genitori) cioè immunogeneticamente compatibile solo per il 50%. In considerazione dell'elevato grado di disparità di HLA, e cioè di quell'insieme di molecole che definiscono l'identità immunologica di ciascuno di noi, l'utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di ‘purificazione' delle cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava ad un elevato rischio infettivo, soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto, a cui conseguiva un'elevata incidenza di mortalità. Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un soggetto HLA-identico/perfettamente compatibile, come un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell'ambito familiare.

 

Negli ultimi anni, pertanto, abbiamo dedicato i nostri sforzi a mettere a punto una nuova tecnica di ‘manipolazione delle cellule staminali' con lo scopo di identificare un donatore disponibile ogni qualvolta fosse necessario (uno dei due genitori) riducendo però i rischi associati alla procedura fino a quel momento utilizzata. L'approccio metodologico ideato e applicato dal nostro team permette di eliminare le cellule (linfociti T alfa/beta+) responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (Graft versus-host-disease) lasciando al contempo all'interno del trapianto stesso elevate quantità di cellule (linfociti T gamma/delta+ e cellule Natural Killer) capaci di proteggere il bambino da infezioni severe soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto.

 

Questa innovativa procedura di trattamento cellulare è stata sperimentata su 23 pazienti pediatrici affetti da patologie rare e altrimenti fatali tra cui l'Immunodeficienza Severa Combinata (SCID), l'Anemia di Fanconi, la Thalassemia Major e l'Anemia Aplastica Severa. I risultati ottenuti dalla nostra équipe dimostrano come la probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90% e cioè sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. La stessa "tecnica" è stata utilizzata per trattare 80 pazienti affetti da leucemia acuta (sia linfoblastica che mieloide), con risultati perfettamente sovrapponibili a quelli ottenuti utilizzando un donatore HLA-perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo approccio metodologico, rende questa procedura un traguardo solo pochi anni fa impensabile e, oggi, una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo.

 

Il dipartimento di Onco-ematologia pediatrica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha messo a punto nel tempo diversi approcci terapeutici innovativi. Ultima evoluzione del trapianto aploidentico è l'infusione di linfociti T trasdotti con il gene suicida della caspasi 9 inducibile circa 14 giorni dopo il trapianto. Questo permette di ridurre il rischio di infezioni severe nei primi 3 mesi dopo il trapianto e di ridurre il rischio di ricaduta nei pazienti con leucemia acuta.

 

Terapia Genica

E' stati inoltre recentemente avviato un protocollo di terapia genica dedicato a pazienti affetti da talassemia che ha lo scopo di modificare il difetto genetico direttamente all'interno delle cellule staminali del paziente affetto. Una volta reinfuse tali cellule permettono una normale produzione di emoglobina. La tecnica è stata già sperimentata con successo su 4 pazienti.

 

- Visita Ematologica pediatrica

- Screening per trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche

- Screening per trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

- Screening per idoneità del donatore di cellule staminali ematopoietiche

- Follow-up a breve e lungo termine dei pazienti trapiantati

- Aspirato midollare

- Biopsia osteomidollare

- Puntura lombare

- Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche

- Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da donatore familiare HLA-compatibile

- Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da donatore HLA-compatibile non correlato (MUD)

- Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da sangue cordonale

- Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da donatore familiare HLA-parzialmente compatibile

- Infusione di linfociti del donatore (DLI)

 

Dott. Algeri Mattia

Dott.ssa Brescia Letizia Pomponia

Dott.ssa Galaverna Federica

Dott. Merli Pietro

Dott. Pagliara Daria

Dott.ssa Ruggeri Annalisa

 

L'Unità Operativa accoglie medici in formazione, sia italiani che stranieri. Possono ruotare, in convenzione con diverse scuole di specializzazione, medici in formazione in pediatria, in ematologia ed in oncologia.

 

Il programma formativo comprende periodici meeting coinvolgenti l'intero staff a cadenza settimanale, riunioni di discussione di casi clinici, nonché seminari scientifici ("Incontri di Immunologia e Oncoematologia") con speakers internazionali.

 

- Associazione Italiana di OncoEmatologia Pediatrica (AIEOP) - www.aieop.org

- Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo, cellule staminali emopoietiche e terapia cellulare (GITMO) - www.gitmo.it

- European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) – www.ebmt.org

- Joint Accreditation Committee-ISCT & EBMT (JACIE) - www.jacie.org

 

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