Gli straordinari progressi nella terapia dei tumori del bambino ha portato a un graduale aumento della sopravvivenza e della guarigione di molti tumori.

Con l'aumento della sopravvivenza è aumentato il numero di bambini e adolescenti che raggiungono l'età adulta dopo essere stati sottoposti a terapia oncologica. Attualmente i protocolli terapeutici permettono la sopravvivenza di circa il 75% dei bambini che si ammalano di tumore.

Questa popolazione di bambini guariti e lungo-sopravviventi (>5 anni dalla diagnosi) necessita di attenzioni particolari: è noto che le cure possono interferire con lo sviluppo fisico e psicologico dei bambini e degli adolescenti e possono avere conseguenze sullo stato di salute nelle età successive.

I bambini guariti dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche hanno un rischio particolarmente elevato di complicanze avverse in età adulta: il 90% delle persone soffrirà di una patologia cronica e più del 70% di almeno tre.

Tra i vari componenti della terapia anti-tumorale, la radioterapia ed ancor più l'irradiazione corporea totale comportano il rischio maggiore.

Le principali problematiche cliniche che possono verificarsi nei bambini guariti o lungo-sopravviventi da un tumore pediatrico sono:

• Mortalità tardiva: nei primi 15 anni dalla diagnosi la mortalità dei soggetti trattati per tumore pediatrico è dovuta prevalentemente alle ricadute della malattia. Negli anni successivi incidono invece i problemi di salute causati dai trattamenti ricevuti;
• Secondi tumori: i sopravvissuti a tumore infantile hanno un rischio aumentato di sviluppare neoplasie maligne secondarie. Si tratta più comunemente di tumori della mammella, sarcomi dell'osso e dei tessuti molli, tumori del sistema nervoso centrale (SNC) e tumori della tiroide. Mediamente si sviluppano dopo 12 anni dal primo tumore. La radioterapia (RT) resta il fattore di rischio principale nello sviluppo di tumori secondari maligni;
• Tossicità neurologica: è l'evento avverso più comune in quanto interessa circa 1 adulto su 4 sopravvissuto a un tumore pediatrico. Ne sono maggiormente colpiti gli adulti guariti da un tumore del sistema nervoso centrale. Fattore di rischio principale è l'irradiazione del sistema nervoso centrale;
• Sistema endocrino: le complicanze endocrine sono il secondo gruppo più frequente di malattie croniche osservate negli adulti guariti dal tumore pediatrico. Il fattore di rischio principale è la radioterapia cranica e sulle sedi delle ghiandole endocrine.I bambini guariti possono soffrire di deficit di vari ormoni, tra i quali, l'ormone della crescita, l'ormone tiroideo e gli ormoni sessuali con conseguente disturbo della fertilità nell'età adulta;
• Cardiotossicità: i bambini guariti da un tumore maligno hanno un rischio circa 10 volte superiore rispetto ai fratelli di sviluppare una malattia cardiaca. Questo rischio è tanto maggiore quanto più giovane è il bambino al momento del trattamento del primo tumore. I fattori di rischio principali sono la radioterapia sul cuore e il trattamento con una classe di chemioterapici chiamati antracicline;
• Malattie polmonari: malattie croniche polmonari interessano circa il 10% dei bambini guariti da tumore pediatrico. I fattori di rischio principali sono l'irradiazione polmonare e la terapia con un chemioterapico chiamato bleomicina;
• Sistema renale: la tossicità renale è causata maggiormente da alcuni chemioterapici (Ifosfamide, sali di platino) e dall'irradiazione dei campi renali. A maggior rischio sono i pazienti trattati per tumore renale che hanno subito l'asportazione del rene malato. Insufficienza renale e necessità di terapia dialitica sono complicanze a lungo termine, rare ma gravi;
• Ototossicità: una riduzione della funzione uditiva si riscontra nel 2% dei bambini guariti. A maggior rischio sono i soggetti trattati per tumore del sistema nervoso centrale che sono stati sottoposti a radioterapia cranica e i soggetti che hanno ricevuto alte dosi di un chemioterapico chiamato Cisplatino;
• Complicanze cranio-facciali: si manifestano nei bambini trattati in età pediatrica con radioterapia sulla zona cranio-facciale. Minore è l'età al momento del trattamento, maggiore è il rischio di sviluppare deformità/asimmetrie facciali e disturbi dell'eruzione e della crescita dei denti;
• Apparato scheletrico: la radioterapia sulle ossa in fase di crescita ne compromette lo sviluppo con conseguente ridotta crescita e asimmetria degli arti. La radioterapia sulle vertebre può determinare lo sviluppo di deformità della colonna vertebrale (scoliosi).