La Direzione Medicina sperimentale e di precisione si occupa di coordinare le attività delle due Strutture complesse, Officina farmaceutica e Terapie cellulari innovative, che integrano tra loro competenze atte a sviluppare farmaci innovativi di Medicina sperimentale disegnati ad hoc sul paziente. La Medicina di precisione rappresenta la nuova frontiera nel trattamento di varie forme tumorali, e l’Immunoterapia ne è un valido esempio.

In questo ambito, la Direzione svolge un ruolo di rilievo nazionale ed europeo, sviluppando e applicando clinicamente terapie innovative basate su linfociti T del paziente manipolati geneticamente in laboratori di elevata specializzazione ed approvati dall’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) per la produzione di farmaci a utilizzo umano. La modifica genetica consente di inserire nelle cellule effettrici del paziente molecole chimeriche (CAR) in grado di reindirizzare le cellule T al tumore per indurre l’eliminazione di quest’ultimo.

Le attività della Direzione coprono i diversi aspetti di questo sistema complesso, che includono lo sviluppo dei vettori di terapia genica, l’esecuzione degli studi pre-clinici fondamentali per la strutturazione del dossier regolatorio, la validazione dei metodi di produzione e di quelli analitici per i controlli di qualità del prodotto farmacologico, la produzione del farmaco stesso, la gestione del monitoraggio dei pazienti post-infusione delle CAR-T.