È una terapia antitumorale che consiste nella somministrazione di uno o più farmaci, detti antiblastici. Tali farmaci hanno la capacità di distruggere le cellule che si moltiplicano e quindi in particolare, ma non esclusivamente, le cellule anormali che danno origine al tumore. Esistono decine e decine di farmaci chemioterapici, differenti per attività e meccanismo di azione, che vengono combinati in centinaia di schemi diversi.
Ciascuno schema è specifico per alcuni tumori e situazioni cliniche, ed è caratterizzato da differenti effetti collaterali. I farmaci antiblastici normalmente vengono somministrati in cicli che si ripetono ogni 21/28 giorni.
A seconda del tipo di tumore e del suo stadio di sviluppo, la chemioterapia può essere utilizzata per:

- Curare il tumore;
- Impedire al tumore di estendersi;
- Rallentare la crescita del tumore;
- Uccidere le cellule tumorali che dal tumore originale possono essersi estese ad altre parti dell'organismo (metastasi);
- Alleviare i sintomi causati dal tumore contribuendo a migliorare la qualità di vita dei pazienti (la cosiddetta cura palliativa).

La somministrazione della chemioterapia avviene di solito per via endovenosa e può durare da pochi minuti a diverse ore a seconda dello schema impiegato, del meccanismo di azione del farmaco e della patologia da trattare.
In alcuni casi essa viene effettuata attraverso infusioni endovenose prolungate, che durano continuativamente per diversi giorni o settimane. Alcuni tipi di chemioterapia possono essere somministrati anche per via orale, intramuscolare o sottocutanea.
La chemioterapia viene solitamente somministrata in regime di ricovero perché può richiedere la contemporanea somministrazione di terapie di supporto (idratazione endovenosa continua nelle 24 ore, farmaci antivomito o farmaci che contrastano gli effetti collaterali). In alcuni casi, per somministrazioni endovenose di breve durata o che non richiedono contemporanee terapie di supporto, questa può essere somministrata in Day Hospital.
La somministrazione endovenosa della chemioterapia può avvenire sia attraverso una vena superficiale (via venosa periferica), sia attraverso una grossa vena (via venosa centrale).
Quest'ultima opzione necessita del posizionamento di un catetere venoso centrale (un tubicino) in anestesia generale.
Questo serve per somministrare i farmaci e per prelevare il sangue senza pungere una vena, permettendo al bambino di non soffrire il fastidio delle punture degli aghi e di avere le braccia libere durante la somministrazione dei farmaci. Al termine delle cure, esso viene rimosso.
Durante l'infusione dei farmaci chemioterapici il bambino potrà svolgere le normali attività consentite in una struttura ospedaliera come studiare, giocare, guardare la TV o quant'altro voglia fare nel rispetto dei suoi desideri e dei suoi interessi. Potrà apparire particolarmente irritabile, inappetente, più stanco del solito: tutto ciò è da ritenersi assolutamente normale.

Tutti i farmaci, anche i più comuni e apparentemente innocui, presentano oltre ai loro specifici effetti benefici (terapeutici e curativi) anche degli effetti tossici detti effetti collaterali.  
Questo è valido ovviamente anche per i farmaci antiblastici. Gli effetti tossici della chemioterapia sono legati al fatto che i farmaci chemioterapici colpiscono tutte le cellule che si riproducono, siano esse normali che tumorali.
I maggiori effetti collaterali sono a carico degli organi o apparati costituiti da popolazioni cellulari che si moltiplicano attivamente, e cioè: midollo osseo (diminuzione del numero dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine), bulbi piliferi (caduta dei capelli) e mucosa dell'apparato digerente (diarrea, infiammazione della mucosa orale).
Tutti gli effetti collaterali sopra menzionati, compresa la caduta dei capelli, sono reversibili, cioè passano completamente al termine del trattamento e alcuni possono essere efficacemente contrastati da terapie di supporto. La tossicità sul midollo osseo è quella che maggiormente impegna il paziente e il medico durante il trattamento antitumorale.
Il midollo osseo è un tessuto che si trova all'interno delle ossa, deputato alla produzione delle cellule del sangue. Come tutte le cellule ad elevata attività riproduttiva, anche le cellule del midollo osseo vengono danneggiate dalla chemioterapia e questo causa una riduzione del numero delle cellule presenti nel sangue, in particolare dei globuli rossi (cellule che tramite una proteina, l'emoglobina, trasportano l'ossigeno a tutte le sedi dell'organismo), dei globuli bianchi (o leucociti, cellule deputate alla difesa dell'organismo contro le infezioni) e delle piastrine (frammenti cellulari che contribuiscono al processo di coagulazione del sangue). La riduzione del numero dei globuli rossi è chiamata anemia e, quando particolarmente marcata, viene trattata con trasfusioni di globuli rossi.
La riduzione del numero dei globuli bianchi è detta leucopenia (la neutropenia è la riduzione di una delle popolazioni dei globuli bianchi detti neutrofili). Durante la leucopenia si è maggiormente esposti alle infezioni e spesso è necessario assumere antibiotici e farmaci che servono a far aumentare il numero dei leucociti.
La riduzione del numero di piastrine, detta piastrinopenia, quando particolarmente marcata, viene trattata con trasfusioni di piastrine. La chemioterapia può provocare anche effetti collaterali a lungo termine, che si manifestano a distanza di tempo dal termine del trattamento e che, a seconda del tipo di farmaco e della dose somministrata, possono interessare vari organi ed apparati come il rene, il cuore, il fegato, il sistema nervoso e l'apparato endocrino.
Il medico curante di vostro figlio, al momento della comunicazione della diagnosi e del protocollo di trattamento vi fornirà informazioni dettagliate al riguardo.

Consiste nel somministrare radiazioni in grado di distruggere completamente le cellule del tumore. Queste radiazioni sono tossiche anche per le cellule sane dell'organismo. Pertanto, prima di eseguire il trattamento, è necessario delimitare con precisione la regione corporea da irradiare. 

Durante le sedute di radioterapia, è necessario che il bambino rimanga immobile in modo da irradiare solo la zona del tumore.
Per facilitare il mantenimento della posizione in alcuni casi vengono utilizzati caschi, maschere o altri sistemi. A volte, nei  bambini più piccoli, può essere necessaria una leggera anestesia generale (sedazione).
Ogni seduta dura pochi minuti e può essere effettuata in regime di Day Hospital. 

Sintomi Generali
I disturbi più frequentemente riscontrati sono: affaticabilità, nausea e inappetenza.
Il trattamento radiante, quando comprende una zona in cui è presente il midollo osseo, può causare una diminuzione dei valori delle cellule del sangue; è pertanto opportuno un controllo dell'emocromo almeno due volte a settimana.

Effetti locali
La cute della regione irradiata appare irritata e secca come quella scottata dal sole. Successivamente si potrà avere una colorazione più scura della pelle (iperpigmentazione), che nel tempo diminuirà gradatamente.
È consigliato applicare sulle superfici cutanee irradiate solo creme idratanti, mai profumi, cosmetici o deodoranti, evitare l'esposizione ai raggi solari, non applicare cerotti, ma lasciar respirare la zona irritata, usare abiti comodi in fibra naturale. 
Durante il trattamento radiante delle zone della testa, del collo e del torace si possono verificare: mucosite (infiammazione) del cavo orale, dell'esofago e della trachea, con difficoltà e dolore alla deglutizione, secchezza della bocca, alterazione del gusto e tosse. Durante l'irradiazione dell'addome invece si può manifestare mucosite dell'intestino, con dolori addominali e diarrea. 
L'irradiazione del cranio provoca sempre la perdita dei capelli, parzialmente reversibile dopo la sospensione del trattamento. L'irradiazione del cervello potrà comportare la comparsa di mal di testa e vomito: in questo caso potranno essere utili farmaci che riducano l'infiammazione delle aree del cervello irradiate (cortisone). 

Nella maggior parte dei tumori, il piano di trattamento prevede una fase chirurgica in cui si tenta di asportare il tumore. In alcuni casi la chirurgia viene eseguita all'inizio del trattamento.
In altri casi, per rendere l'intervento chirurgico più sicuro e radicale, si preferisce eseguire prima la chemioterapia.
Dopo la chirurgia è quasi sempre necessario proseguire la chemioterapia, in modo da distruggere le cellule non visibili rimaste a livello della sede del tumore primitivo o presenti nel sangue, evitando che diano luogo a una ricaduta tumorale.
In alcuni casi può essere indicato eseguire una chirurgia anche a livello delle metastasi.