La leucemia (termine di derivazione greca che significa sangue bianco) è una patologia neoplastica del sistema emopoietico (cellule del midollo osseo da cui derivano le cellule del sangue) che porta a un'eccessiva proliferazione di specifiche popolazioni di cellule, dette cellule leucemiche o blasti.
Normalmente, nel midollo osseo ha luogo il processo di produzione e maturazione di tutte le cellule del sangue (globuli bianchi, globuli rossi, piastrine) a partire da cellule più immature (precursori).
Contrariamente alle cellule sane, le cellule leucemiche si moltiplicano molto rapidamente e in modo incontrollato, per cui dal midollo, possono straripare nel circolo ematico e/o infiltrare altri organi come, per esempio, fegato, milza e linfonodi. Le cellule leucemiche possono inoltre invadere il sistema nervoso centrale attraverso la cosiddetta barriera emato-encefalica, che ha il compito di proteggere l'encefalo e il midollo spinale.
Pur derivando dai precursori midollari da cui originano gli elementi del sangue, le cellule leucemiche non sono in grado di maturare normalmente e di assumere le funzioni di una cellula matura e sana (per esempio le funzioni di difesa immunitaria dei globuli bianchi maturi o di trasporto dell'ossigeno dei globuli rossi maturi). Inoltre, la crescita eccessiva di queste cellule all'interno del midollo osseo può ostacolare la formazione delle cellule normali invadendo lo spazio a loro destinato. Quando il midollo non è più in grado di mantenere la produzione di un numero sufficiente di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi normali si ha, come effetto clinico, la comparsa di anemia, emorragie e aumentata suscettibilità alle infezioni.
Il processo di trasformazione leucemica può riguardare la linea cellulare linfoide, da cui origina una popolazione di globuli bianchi detti linfociti (leucemia linfoblastica) o quella mieloide, da cui originano le altre popolazioni di globuli bianchi (granulociti e monociti), i globuli rossi e le piastrine (leucemia mieloide).

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Clinicamente una leucemia si può manifestare in maniera assai diversa. La classica presentazione clinica è caratterizzata dai segni e sintomi legati alla carenza delle normali cellule del sangue, cioè da febbre e infezioni ricorrenti/persistenti (dovuti al basso numero di globuli bianchi), stanchezza, pallore, tachicardia (legati all'anemia) e da sanguinamenti cutanei e/o mucosi (legati al basso numero di piastrine). Spesso si osservano aumento di volume di fegato, milza e/o linfonodi. Un esordio più subdolo può essere rappresentato da dolori osteo-articolari diffusi e persistenti, talora associati a febbricola che possono mimare il quadro di una patologia reumatologica. 
Sulla base del comportamento clinico le leucemie possono essere distinte in forme acute e forme croniche. Nelle leucemie acute, il processo neoplastico interessa cellule molto immature che iniziano a proliferare in modo incontrollato e con un ritmo veloce, manifestandosi con decorso clinico più rapido. Nelle leucemie croniche, più caratteristiche dell'età adulta e più rare in età pediatrica, si ha una proliferazione di cellule più avanti nel loro percorso maturativo, con un'evoluzione clinica più lenta.

L'esame diagnostico per una leucemia è rappresentato dall'agoaspirato midollare o dalla biopsia ossea che permettono di effettuare un'analisi morfologica (con il microscopio) e indagini di caratterizzazione delle cellule leucemiche, oltre che di registrare le caratteristiche specifiche dei blasti che nel tempo consentiranno di monitorizzare la quota di malattia residua in corso o al termine delle terapia.

Le leucemie rappresentano le patologie neoplastiche più frequenti nei bambini nonché uno dei campi dell'oncoematologia pediatrica in cui sono stati raggiunti i migliori successi dal punto di vista terapeutico.