Sito Pubblico
Notizie
Al via un nuovo studio clinico di terapia genica per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente
Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sponsor della sperimentazione, insieme all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù avviano uno studio multicentrico basato su un protocollo ottimizzato di terapia genica messo a punto dall'Istituto SR-Tiget
Notizie
Talassemia e anemia falciforme: la "forbice" molecolare funziona anche nei bambini
Sul New England Journal of Medicine i risultati degli studi condotti in Italia dal Bambino Gesù. Con l'editing genetico indipendenza dalle trasfusioni e assenza di crisi vaso-occlusive nei pazienti tra i 5 e gli 11 anni, con un beneficio clinico sostenuto nel tempo
Notizie
Talassemia, al Bambino Gesù la svolta delle terapie geniche: dai primi studi all'editing del genoma
L'8 maggio la Giornata Mondiale. Oltre il 90% dei pazienti senza trasfusioni grazie alle terapie avanzate, oggi rimborsate dal SSN
Notizie
Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle "forbici" molecolari
Sul New England Journal of Medicine i risultati di due studi internazionali. Successo della terapia in oltre il 90% dei casi
Malattie dalla A alla Z
Talassemia
Malattia rara. È una malattia ereditaria del sangue che comporta anemia. Tra i trattamenti risolutivi c'è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Notizie