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Talassemia e anemia falciforme: la "forbice" molecolare funziona anche nei bambini
Sul New England Journal of Medicine i risultati degli studi condotti in Italia dal Bambino Gesù. Con l'editing genetico indipendenza dalle trasfusioni e assenza di crisi vaso-occlusive nei pazienti tra i 5 e gli 11 anni, con un beneficio clinico sostenuto nel tempo
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Talassemia, al Bambino Gesù la svolta delle terapie geniche: dai primi studi all'editing del genoma
L'8 maggio la Giornata Mondiale. Oltre il 90% dei pazienti senza trasfusioni grazie alle terapie avanzate, oggi rimborsate dal SSN
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Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle "forbici" molecolari
Sul New England Journal of Medicine i risultati di due studi internazionali. Successo della terapia in oltre il 90% dei casi
Malattie dalla A alla Z
Talassemia
Malattia rara. È una malattia ereditaria del sangue che comporta anemia. Tra i trattamenti risolutivi c'è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
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