L'Unità di Ricerca di Terapia Cellulare e Genica delle Malattie Ematologiche studia le cellule staminali emopoietiche ottenute da diverse sorgenti, come il midollo osseo, il sangue periferico dopo mobilizzazione con fattori di crescita, il sangue cordonale.

Studia in vitro le caratteristiche immunoregolatorie delle cellule stromali mesenchimali e la loro azione sulle cellule coinvolte nella risposta infiammatoria. L'Unità si occupa inoltre di caratterizzare in diversi contesti clinici l'efficacia delle cellule stromali mesenchimali ottenute da donatori, e di utilizzare le cellule stromali mesenchimali nella medicina rigenerativa.

L'obiettivo primario dell'attività svolta è sviluppare a livello clinico approcci di terapia genica e di editing del genoma nelle emoglobinopatie, e validare approcci innovativi di trapianto emopoietico nelle malattie ematologiche del bambino. 

Un'attenzione particolare viene riservata alle nuove terapie volte ad accelerare la ricostituzione immunitaria in pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche staminali.