Gli studi nell'Area Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari mirano a valutare l'efficacia e la tollerabilità di nuove opzioni terapeutiche, specialmente in campo di immunoterapia, terapia cellulare e genica, per i pazienti pediatrici e giovani adulti con patologie onco-ematologiche che non rispondono alle terapie convenzionali. 

La sperimentazione clinica coinvolge il personale clinico e il Centro Trial Oncoematologico in un approccio integrato. Questo favorisce la collaborazione con una vasta rete accademica e industriale per sviluppare nuovi prodotti sottoposti a rigorosi test clinici: nuovi farmaci, nuovi trattamenti e la loro personalizzazione. 

La creazione di un Clinical Trial Quality Team (CTCT), in conformità ai requisiti dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), mira a promuovere e garantire elevati standard di qualità per le sperimentazioni non industriali, secondo i principi delle Good Clinical Practice (GCP) e delle Good Clinical Laboratory Practice (GCLP).