La Struttura si occupa di sviluppare Terapie cellulari e geniche innovative nel settore primariamente pediatrico e oncologico. In particolare, il maggior campo di azione dell’Unità è nel settore dell’immunoterapia adottiva, ovvero sviluppare prodotti terapeutici che si basano su cellule del sistema immunitario dei pazienti (prodotti autologhi) o di donatori sani (prodotti allogenici) geneticamente modificati con vettori virali per indurre l’espressione di recettori chimerici (CAR) diretti verso antigeni espressi sulla membrana delle cellule neoplastiche.

L’Unità, dopo aver raccolto i dati preclinici di efficacia dei nuovi prodotti, si occupa poi di effettuare il Trasferimento tecnologico del farmaco presso l’Officina farmaceutica, incaricata dello sviluppo GMP (Good Manufacturing Practice). Inoltre, l’Unità si fa poi capo del monitoraggio continuo dei pazienti che hanno ricevuto farmaci di terapia avanzata.

Le attività dell’Unità garantiscono il monitoraggio del paziente post-infusione del farmaco di terapia cellulare e genica. Infatti, come previsto dai protocolli clinici, è necessario studiare e monitorare in maniera approfondita i pazienti trattati, al fine di verificare la farmacocinetica del prodotto, e individuare marcatori biologici che correlano con la risposta al trattamento o con l’insorgenza di tossicità specifiche.