All'interno di questa area, avviene il coordinamento e la conduzione di studi clinici per sviluppare farmaci, vaccini e dispositivi medici per l'uso pediatrico. L'obiettivo è ottimizzare e digitalizzare i processi di ricerca clinica, soprattutto per gli studi senza scopo di lucro. 

Le attività hanno portato alla costituzione di un Centro, strutturato in conformità ai requisiti dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in materia di sperimentazione e ricerca scientifica. 

All’interno dell’Area opera un team multidisciplinare di professionisti esperti negli ambiti della ricerca e dell’implementazione dei risultati da essa ottenuti. 

Le normative nazionali e internazionali sulla sperimentazione clinica, inclusi gli standard di buona pratica clinica (GCP) sono di riferimento per tutte le attività di ricerca e per i processi di sviluppo. 

Gli studi, attualmente in corso riguardano principalmente le terapie geniche, l'utilizzo di organismi geneticamente modificati, l'uso di oligonucleotidi antisenso e tecniche con mRNA per produrre proteine mancanti in malattie genetiche. 

I risultati ottenuti in alcuni ambiti di ricerca hanno consentito lo sviluppo di terapie innovative per alcune patologie, cambiandone cosi il decorso clinico e la prognosi. 

La malattie rare, in modo particolare, rappresentano uno degli ambiti di maggior interesse dell’Area, soprattutto per le prospettive specifiche dell’età pediatrica.