Miglustat

Zavesca, Miglustat Accord.

L'utilizzo di Miglustat è indicato, nei pazienti adulti, per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 con sintomatologia da lieve a moderata.

In età pediatrica, invece, il farmaco viene utilizzato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C.

La malattia di Gaucher e la malattia di Niemann-Pick sono malattie rare da deposito lisosomiale, caratterizzate da accumulo di metaboliti o sostanze nei lisosomi con conseguente perdita di funzionalità cellulare. 

È importante che il bambino assuma Miglustat per ridurre la sintomatologia associata alla malattia rara da cui è affetto, se la patologia non è trattabile con cura enzimatica sostitutiva.

Il farmaco Miglustat è disponibile come capsule rigide da 100 mg.

Spetta al medico stabilire di quanto farmaco ha bisogno il bambino e per quante volte al giorno.

Per far sì che il medicinale abbia l'effetto voluto, è importantissimo seguire scrupolosamente la prescrizione del medico.

È consigliabile somministrare la medicina tutti i giorni alle stesse ore per ricordarsene più facilmente e non dimenticare una dose.

Le capsule rigide di Miglustat possono essere assunte con o senza cibo.

Per ridurre il rischio di reazioni avverse di tipo gastrointestinale è consigliabile far assumere il farmaco al bambino lontano dai pasti.

Non è possibile stabilire quanto tempo sia necessario perché si manifestino i benefici dati dall'azione di Miglustat.

È importante la completa aderenza alla terapia prescritta dal medico per massimizzare l'effetto del farmaco.

Gli effetti collaterali più comuni dati dall'assunzione di Miglustat sono: diarrea, flatulenza, dolori addominali, perdita di peso e tremore.

La diarrea causata da Miglustat può essere ridotta o controllata riducendo l'apporto di lattosio e altri carboidrati nella dieta del bambino o facendo assumere il farmaco lontano dai pasti.

Durante l'utilizzo di Miglustat si possono manifestare piastrinopenia (basso numero di piastrine) e disturbi neurologici. Questi sintomi, però, possono essere dovuti alla malattia per la quale viene assunto il farmaco. 

Non sono noti sintomi di sovradosaggio da Miglustat.

È sempre bene riferire al medico se il bambino sta assumendo altri farmaci per evitare interazioni con potenziali effetti indesiderati o perdita di efficacia del farmaco.

In pazienti affetti da malattia di Gaucher, la assunzione concomitante di Miglustat e Imiglucerasi (Cerezyme) può ridurre l'efficacia di Miglustat.

È consigliabile contattare il medico nel caso in cui il suo bambino abbia erroneamente saltato una dose. 

Se il bambino vomita entro 30 minuti dall'assunzione di Miglustat, è necessario che assuma nuovamente la dose.

Se, invece, sono trascorsi più di 30 minuti dalla somministrazione, può tranquillamente prendere la dose seguente all'orario prestabilito.

Non è noto se Miglustat venga escreto nel latte materno. Pertanto, l'assunzione di Miglustat è controindicata durante l'allattamento.

A causa dei pochi dati disponibili in merito, l'uso di Miglustat è controindicato in pazienti con compromissione della funzionalità epatica o renale.

I pazienti di sesso maschile e in età fertile devono utilizzare affidabili metodi contraccettivi durante l'utilizzo di Miglustat e per i 3 mesi successivi alla fine del trattamento.

Il farmaco ha effetti negativi sulla produzione dello sperma.
Durante l'utilizzo di Miglustat, è bene tenere sotto controllo la conta piastrinica e livelli di Vitamina B12 del sangue del bambino.

Il Miglustat può causare ritardo della crescita: durante il trattamento è bene controllare la crescita del bambino.      

Miglustat capsule rigide deve essere conservato a temperatura non superiore a 30° C e al riparo da luce e umidità.

Non utilizzare il farmaco oltre la data di scadenza riportata sulla confezione. Tenere in un luogo non accessibile ai bambini. Conservare il farmaco nella confezione originale assieme al foglietto illustrativo.