FARMACI-OFF LABEL

In anni molto recenti, si è assistito a una riduzione delle molecole che arrivavano alla approvazione per l’uso in terapia.

Tale situazione può da un lato essere spiegata per i notevoli costi da sostenere da parte delle Aziende Farmaceutiche in ricerca e sviluppo, non volendo proporre in modo continuativo dei farmaci copia rispetto a quelli già presenti in commercio, ma dei farmaci con qualche elemento di innovazione.

Oltre questa criticità, possiamo evidenziare le sempre più stringenti – e ragionevoli – richieste da parte delle Agenzie Regolatorie (AIFA o EMA in Italia/Europa) e i tempi fin troppo lunghi per la Autorizzazione alla immissione in commercio (AIC) altrimenti detta Registrazione.

Da tali fenomeni discende – quasi spontaneamente – il ricorso a terapie off – label.

Questa affermazione è ancora più rinforzata se si pensa al mondo della clinica pediatrica, ove la sperimentazione clinica, per arrivare a nuovi farmaci, è resa più difficile che nel caso degli adulti, per tutta una serie di motivazioni che vanno dalla dimensione etica a quella clinica.

È quindi non infrequente, che il pediatra curante, avvalendosi di letteratura scientifica qualificata e assumendosene la responsabilità, informato a dovere il paziente, e i suoi familiari e/o prestatori di cura, e averne ottenuto il consenso, prescriva e faccia utilizzare al paziente un farmaco non autorizzato all’immissione in commercio o per un determinato tipo di patologie, secondo indicazioni e modalità di somministrazione non previste nell’RCP (Riassunto delle caratteristiche del prodotto).

Lo specialista, dovrà altresì spiegare al paziente (e/o ai suoi familiari e prestatori di cura) il razionale del trattamento da effettuare, la sua efficacia e sicurezza.

L’uso off – label, quindi, deve sempre derivare dalla fine di un processo diagnostico, per venire incontro a richieste terapeutiche non altrimenti soddisfatte, con il solo scopo ultimo della salute del paziente, e in via del tutto eccezionale.

L’off – label, può dunque riguardare, senza che il seguente possa essere un elenco del tutto esaustivo:

• Prescrizioni di farmaci senza AIC;
• Utilizzi di farmaci al di fuori delle patologie autorizzate;
• Modalità di somministrazione non presenti nell’RCP;
• Dosaggi non presenti nell’RCP;

Utilizzi in pazienti di tipologia difforme rispetto a quella studiata nella sperimentazione clinica e che ha portato alla Autorizzazione.

In Italia, sono presenti varie possibilità di attivare un uso off – label:

Art. 3, comma 1 del DL n. 23/1998, convertito nella L. n. 94/1998 (c.d. legge Di Bella): (l’onere della dimostrazione della validità di un farmaco è a carico del Prescrittore);

D.M. 8 maggio 2003 (Uso compassionevole): un farmaco in sperimentazione clinica può essere usato nella pratica clinica qualora non esistano alternative terapeutiche e la patologia in questione risulti pericolosa per la vita del paziente;

• Legge 648/1996: se un farmaco rispetta alcune indicazioni terapeutiche stabilite da AIFA, può essere rimborsato in regime di SSN;
• Legge n. 326/2003, che istituisce un Fondo AIFA, per farmaci che rappresentano una speranza di cura per particolari e gravi patologie;

Uso non ripetitivo di terapie avanzate.