Con il termine tumori rari s'intende un gruppo di neoplasie che presenta un'incidenza molto bassa nella popolazione generale. La maggior parte dei tumori maligni che insorgono nei bambini (0-14 anni) e negli adolescenti (15-19 anni) sono malattie rare.

Nell’ambito dei tumori pediatrici esistono i tumori rari dell'età pediatrica che si definiscono come tumori solidi con una incidenza inferiore a 2 casi per milione. I tumori rari nei bambini e negli adolescenti sono circa 1/3 di tutti i tumori solidi e sono più rari nei bambini rispetto agli adolescenti.

Si possono grossolanamente raggruppare in: 

• Tumori che colpiscono soprattutto i bambini (ad es. pancreatoblastoma e blastoma pleuropolmonare);
• Tumori che colpiscono di solito gli adulti (ad es. carcinomi dell'apparato digerente e del polmone e carcinoma della tiroide);
• Tumori dell’area testa-collo (ad es. carcinoma del rinofaringe, tumori delle ghiandole salivari);
• Tumori delle ghiandole endocrine (ad es. feocromocitoma, paraganglioma, tumori neuroendocrini del polmone o dell'apparato digerente);
• Tumori cutanei (melanoma).

Per alcuni tipo di tumori rari si attiva, già alla diagnosi, un’indagine genetica volta a valutare l’eventuale presenza nel soggetto affetto di una predisposizione allo sviluppo di neoplasie, soprattutto se è presente in ambito familiare una frequenza di tumori particolarmente elevata.

Nella maggior parte dei casi, i tumori rari si curano come gli altri tumori infantili quindi con una combinazione di alcune o tutte le seguenti strategie: chirurgia, chemioterapia, immunoterapia e radioterapia. A volte, per le neoplasie che sono più tipiche dell’età adulta, i protocolli di trattamento ricalcano quelli degli adulti.

Nel complesso, si tratta di tumori a buona prognosi soprattutto nei casi in cui il tumore può essere completamente asportato alla diagnosi o dopo cicli di chemioterapia che ne riducano le dimensioni.