Un finanziamento di oltre 320 milioni di euro impiegato al 90% in tutto il Paese, infrastrutture innovative, una filiera capace di produrre tecnologie mediche d'avanguardia. Sono alcuni dei risultati presentati il 2 aprile a Roma nell'Auditorium Valerio Nobili dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, nel corso del convegno 'Il futuro è adesso” che segna la conclusione della fase PNRR del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna. L'incontro ha permesso di presentare i risultati scientifici, le infrastrutture strategiche create e le garanzie per la continuità operativa post-2026. A tracciare il bilancio, in apertura, è stato Rosario Rizzuto, presidente del centro. "Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati, creando una rete di eccellenza e una filiera italiana così vaste - afferma - dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l'Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata". Con l'impiego di quasi il 90% dei fondi, di cui il 41% destinato al Mezzogiorno, una rete 'Hub & Spoke' divisa in 10 poli tematici, 44 enti membri e 58 partner, a 1 mese dalla fine del progetto, la produttività scientifica realizzata è di oltre mille articoli, più di 30 brevetti, ma anche di 95 progetti di ricerca applicata attraverso il meccanismo dei Bandi a cascata, per i quali sono stati stanziati 30 milioni di euro".
Tra le grandi infrastrutture strategiche e tecnologiche, realizzate o potenziate su tutto il territorio nazionale, si segnala la nuova ‘Fabbrica dell'Rna' (Rna Platform) di Napoli (Spoke 8), appena terminata e autorizzata per la produzione Gmp di mRna per trial di fase I e II, presentata da Angela Zampella, prorettrice dell'università Federico II. A Roma la ricerca è stata potenziata enormemente grazie al Laboratorio di Terapia genica, un impianto di 700 mq che lavora in sinergia con l'adiacente Officina Farmaceutica. Come sottolinea Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell'Irccs Bambino Gesù (Spoke 10), "avere a disposizione a Roma un'infrastruttura così avanzata ed estesa ci consente un salto tecnologico senza precedenti, permettendoci di internalizzare completamente l'intera filiera produttiva. Gli straordinari risultati clinici sulle cellule Car-T ci confermano che siamo sulla strada giusta: vedere che oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza è il successo più grande, per non parlare dei risultati ottenuti nelle leucemie acute e nelle malattie reumatologiche".
A Milano opera l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget), che lavora nell'ambito del Centro di Terapia genica dello Spoke 10. Un'altra importante infrastruttura rinnovata e potenziata nell'ambito del Centro di Terapia genica coordinato dall'ospedale Bambino Gesù è il Laboratorio di Terapia cellulare e genica 'Stefano Verri' che, assieme alla Torre della Ricerca di nuova costruzione, ha permesso un significativo potenziamento del Centro di ricerca della Fondazione Tettamanti presso l'Ao San Gerardo di Monza. A queste grandi opere si uniscono tecnologie di automazione pionieristiche introdotte dalle aziende partner, come l'isolatore robotizzato CfBox, nato dall'alleanza tra Pbl Spa e il Bambino Gesù, presentato da Filippo Begarani: una fabbrica farmaceutica robotizzata in miniatura capace di produrre fino a 4 terapie cellulari avanzate simultaneamente, una piattaforma guidata dall'intelligenza artificiale (Deep Learning) che opera in classe D senza la necessità di costose camere bianche, abbattendo i costi di produzione.
"Le terapie avanzate – ha aggiunto Locatelli - rappresentano la frontiera della medicina in quanto permettono di ottenere approcci potenzialmente curativi grazie all'impiego di cellule somatiche geneticamente modificate di numerose patologie, siano esse di natura ereditaria o acquisite. Aver implementato queste strutture e aver attivato i clinical trial permette di offrire delle risposte terapeutiche a numerosi pazienti, ivi inclusi quelli pediatrici, con patologie che compromettono la loro prospettiva di sopravvivenza e la loro qualità di vita".
"I risultati di eccellenza raggiunti dal centro nazionale dimostrano come l'uso efficiente dei fondi Pnrr possa trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune – ha dichiarato Maria Rosaria Campitiello, capo Dipartimento della Prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del ministero della Salute intervenendo all’incontro -. Il nostro impegno ora è duplice: integrare queste innovazioni nel Servizio sanitario nazionale per garantire cure personalizzate a tutti e, soprattutto, valorizzare il capitale umano trattenendo in Italia il sapere dei nostri giovani ricercatori".