L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-IRCCS ha realizzato un Laboratorio dedicato alla Terapia genica. La struttura è stata finanziata per circa 19,5 milioni di euro dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito della progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA.
Il Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA è una rete di ricerca finanziata dal programma NextGeneration EU (PNRR Missione 4 – Istruzione e Ricerca) composta da 32 Università e Istituti di ricerca, 12 aziende private, oltre 1000 scienziati, più di 700 ricercatori e dottorandi reclutati ad hoc.
Nell’ambito del Centro Nazionale, il Bambino Gesù, con la leadership scientifica del professor Franco Locatelli, assieme a numerosi Centri di eccellenza italiani pubblici e privati, ha coordinato e coordina le attività legate allo sviluppo preclinico, alle buone pratiche di fabbricazione (GMP) e alle sperimentazioni cliniche dei prodotti medicinali per la terapia genica (GTMP). Come punto di riferimento nazionale per la terapia genica in pediatria, il Bambino Gesù ha creato quindi le condizioni per implementare il proprio contributo nel trattamento di malattie oncologiche e genetiche, rendendo accessibili cure all’avanguardia e terapie personalizzate ai pazienti pediatrici.
Il Laboratorio di Terapia Genica, dedicato a Research&Development di farmaci cellulari geneticamente modificati da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica dell’Ospedale, si sviluppa in uno spazio di circa 700 metri quadri. Con un investimento infrastrutturale di circa 3,5 milioni di euro e un nuovo parco tecnologico del valore di circa 6,5 milioni di euro, il progetto si distingue per la portata e l’impatto strategico. A questi si aggiunge un importante investimento in ricercatori e medici, insieme alla produzione di nuovi farmaci cellulari dedicati allo sviluppo applicativo di studi clinici innovativi in diverse malattie oncologiche pediatriche. Il nuovo Laboratorio rappresenta oggi non solo un Centro di Innovazione d’avanguardia a livello nazionale e internazionale, ma anche un punto di riferimento proattivo nel panorama delle nuove frontiere cliniche e di ricerca della terapia genica, potenziando il loro trasferimento nella pratica clinica.
La disponibilità di questo nuovo Laboratorio e la rete dei Centri coinvolti e integrati in questo piano nazionale, si tradurrà in un forte impulso innovativo a sostegno della terapia personalizzata, con una significativa ricaduta traslazionale in numerose malattie pediatriche onco-ematologiche, immunologiche e metaboliche.