Al Bambino Gesù viene realizzato, in media ogni anno, più di un quarto dei trapianti di cellule staminali emopoietiche effettuati in Italia, con delle percentuali di mortalità inferiori alle medie nazionali e internazionali. Questo risultato è stato reso possibile grazie alle innovative tecniche messe a punto e introdotte dal direttore del Dipartimento di Oncoematologia, il professor Franco Locatelli, e dalla sua équipe, fra cui la tecnica del trapianto con un genitore come donatore e la tecnica di trapianto con il gene suicida.
Le nuove tecniche sviluppate il Bambino Gesù sono il frutto di una stretta correlazione fra le attività assistenziali e quelle di ricerca portate avanti nel dipartimento di Oncoematologia. L'interdipendenza fra ricerca e assistenza sono alla base del modello di medicina traslazionale portata avanti al Bambino Gesù: quello che viene sviluppato in laboratorio deve sempre guardare all'applicazione sul paziente. In particolare, al Bambino Gesù (come spiega il professor Franco Locatelli nella video intervista sopra), vengono eseguiti circa 140 trapianti di midollo ogni anno, con una mortalità inferiore al 5%.
Il trapianto di staminali emopoietiche (un tipo particolare di trapianto di midollo) è una terapia largamente consolidata che viene utilizzata nella cura di diverse patologie non neoplastiche, leucemie e linfomi refrattari. Al Bambino Gesù (come spiega la dottoressa Alice Bertaina nella videointervista di seguito) questa procedura viene eseguita nel reparto di Trapianto emopoietico e terapie cellulari, che dispone di 13 posti letto.
Il percorso di preparazione del paziente prima del trapianto inizia diversi mesi prima della procedura. Per quanto riguarda il follow up, invece, viene effettuato in Day Hospital nei mesi immediatamente successivi. In generale, il paziente viene seguito fino a dieci anni dopo essersi sottoposto a questa procedura. Nonostante le alte percentuali di successo a volte il trapianto può non andare a buon fine. I motivi possono essere: una ricaduta della malattia, il rigetto, e la perdita dell'attecchimento delle staminali emopoietiche.