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Una strategia innovativa per la terapia oncologica e delle malattie rare: il progetto IPPO

La cura dei tumori è una delle sfide oggigiorno prioritarie: lo sviluppo di nuovi farmaci efficaci avrebbe un enorme impatto a livello globale e porterebbe a un miglioramento sostanziale delle condizioni di vita attuali. In questo ambito si sviluppa il progetto IPPO, finanziato da Lazio Innova S.p.A. e cofinanziato dall’Unione Europea.

Progetto di RSI in collaborazione tra Università di Roma Tor Vergata e Ospedale pediatrico Bambino Gesù. Avviso Pubblico "Progetti Gruppi di Ricerca" anno 2020 - POR FESR Lazio 2014-2020
Domanda n. A0375-2020-36719.
Partner: Università di Roma Tor Vergata.

Il progetto IPPO ha come obiettivi la progettazione, la sintesi e la validazione di nuove molecole a base peptidica con proprietà antitumorale. SHP2 è una fosfatasi coinvolta in diverse forme di cancro e in alcune malattie rare. Recentemente è stata sviluppata una nuova classe di molecole in grado di interferire con la sua funzione, inibendo le sue interazioni con altre proteine.
Tuttavia, perché questi composti diventino potenziali farmaci, bisogna migliorare la loro attività, selettività, capacità di entrare nelle cellule e la loro resistenza alla degradazione.

In questo progetto verranno presentate delle molecole che sono in grado di interagire, inibendone l’attività, con SHP2, una oncoproteina che controlla una via di segnalazione intracellulare particolarmente rilevante nell’oncogenesi e nello sviluppo.
Tale proteina è stata anche identificata essere iperattiva a causa di mutazioni somatiche e germinali rispettivamente in alcune forme di leucemie pediatriche e nella sindrome di Noonan, una tra le più frequenti malattie dello sviluppo. Tali molecole sono in grado di inibire le interazioni dei mutanti patologici di SHP2 con i propri ligandi, bloccando di conseguenza l’attivazione di processi cellulari che portano le cellule a proliferare e riprodursi. Una prima generazione di molecole è già stata testata e sottoposta a procedura di brevetto. 

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